Одна инъекция вернула слух глухим от рождения людям
1 
Учёные успешно применили генную терапию, которая значительно улучшила слух у всех участников с врождённой глухотой, связанной с мутациями в гене OTOF.
Исследование проходило в пяти больницах Китая. В нём приняли участие 10 пациентов в возрасте от 1 до 24 лет. Терапию разработали специалисты из Швеции совместно с коллегами из Zhongda Hospital при Southeast University и других китайских центров. Соответствующий автор — Мали Дуан, консультант и доцент.
Пациентам сделали одну инъекцию синтетического адено-ассоциированного вируса (AAV), который доставил рабочую копию гена OTOF прямо во внутреннее ухо. Этот ген отвечает за производство белка отоферина, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу.
Результаты впечатляют: у всех 10 пациентов слух улучшился. У большинства заметные изменения появились уже через один месяц, а через шесть месяцев улучшения были очевидны у каждого. Средний порог восприятия звука снизился с 106 децибел до 52 децибел. Особенно сильный эффект наблюдался у детей 5–8 лет. Например, семилетняя девочка через четыре месяца после инъекции практически полностью восстановила слух и смогла вести обычные разговоры с мамой.
Терапия оказалась безопасной и хорошо переносилась. Самый частый побочный эффект — временное снижение уровня нейтрофилов. Серьёзных нежелательных реакций за период наблюдения от 6 до 12 месяцев не зафиксировано.
Это первое исследование, в котором метод протестировали не только на детях, но и на подростках и взрослых.
— говорит Маоли Дуан, один из соответствующих авторов исследования.
— отмечает доктор Дуан.
— добавляет Маоли Дуан.
Генная терапия впервые показала, что врождённую глухоту, вызванную конкретной генетической мутацией, можно существенно исправить одной инъекцией даже у подростков и взрослых. Это открывает путь к реальному лечению генетических форм потери слуха, которое может радикально улучшить качество жизни миллионов людей по всему миру. Учёные уже планируют расширить подход на другие гены и продолжить наблюдение за пациентами, чтобы оценить долгосрочный эффект.
Информация в данной статье носит исключительно ознакомительный характер и основана на результатах научного исследования. Материал не является медицинской рекомендацией. Генная терапия находится на стадии клинических исследований и пока не одобрена для широкого клинического применения. Перед принятием любых решений о лечении обязательно проконсультируйтесь с квалифицированным врачом. Авторы статьи не несут ответственности за возможные последствия использования изложенной информации.